Bé gái Layla Richards được phát hiện bị bệnh
ung thu máu từ khi bé mới 14 tuần tuổi. Bé đã được điều trị bằng phương pháp hóa trị và ghép tủy xương, tuy nhiên căn bệnh ung thư quái ác vẫn quay trở lại. Các bác sĩ cho biết căn bệnh này không thể chữa trị được và cha mẹ cô bé nên chuẩn bị cho tình huống xấu nhất.
Layla Richards là người đầu tiên trên thế giới được chữa khỏi bệnh ung thư máu bằng kĩ thuật mới.
Và bây giờ, thật kì diệu, cô bé đã được chữa khỏi căn bệnh
ung thư máu nhờ một kĩ thuật chỉnh sửa gene đột phá - tác động lên các tế bào miễn dịch để chống lại căn bệnh. Phương pháp này mới được thử nghiệm trên chuột, tuy nhiên bố mẹ của Layla đã không từ bỏ hi vọng, họ quyết định để các bác sĩ thử phương pháp này lần đầu tiên trên một con người - bé Layla.
Bằng cách đưa 50 triệu tế bào biến đổi gene có tác dụng săn lùng và tiêu diệt tế bào ung thư vào cơ thể Layla, căn bệnh đã hoàn toàn biến mất và giờ đây bé trở lại là một cô bé hạnh phúc, tràn đầy năng lượng và vô cùng sôi nổi. "Phép lạ" này đã mở đường cho một cuộc cách mạng mới trong việc điều trị bệnh ung thư.
Giáo sư Waseem Qasim, một trong những bác sĩ điều trị của Layla cho biết: "chúng tôi đã sử dụng phương pháp này trên một cô bé vô cùng mạnh mẽ, bởi vậy chúng tôi chưa thể tuyên bố rằng phương pháp này sẽ phù hợp cho tất cả các cháu bé khác. Tuy nhiên đây chắc chắn là một bước ngoặt trong việc sử dụng các công nghệ kĩ thuật gene mới và nếu được nhân rộng, đây có thể là một bước tiến lớn trong điều trị
ung thư máu nói riêng và các bệnh ung thư khác nói chung."
50 triệu tế bào biến đổi gene có tác dụng săn lùng và tiêu diệt tế bào ung thư vào cơ thể Layla, căn bệnh đã hoàn toàn biến mất.
Nếu được phát triển, phương pháp này cũng có thể cứu chữa được những người lớn mắc ung thư và dẫn đến đột phá về điều trị các bệnh xơ nang cũng như các bệnh ung thư có tính di truyền khác.
Layla là một em bé khỏe mạnh và vui vẻ, sống ở phía bắc London cùng cha mẹ của bé - Ashleigh Richards và Lisa Foley. Tuy nhiên bé đã trở thành bệnh nhi ung thư khi mới chỉ được 3 tháng tuổi. Xét nghiệm máu cho thấy bé bị bệnh bạch cầu cấp tính - một loại bệnh
ung thư máu đặc biệt khó điều trị ở trẻ sơ sinh.
Khi hóa trị và ghép tủy đều không thành công, tình trạng của Layla được cho là không thể cứu chữa nổi. Các bác sĩ dự tính bé chỉ sông được thêm vài tháng. Tuy nhiên mẹ của cô bé đã cầu xin các bác sĩ thử bất cứ cách nào để cứu con gái, dù cách đó đã được thử nghiệm từ trước hay chưa.
Giáo sư Paul Veys - bác sĩ điều trị chính cho Layla cho biết: "Vì đây là lần đầu tiên phương pháp này được dùng cho con người, chúng tôi cũng không thể biết được liệu nó có thành công hay không..."
Bệnh viện nơi bé điều trị đã cho phép sử dụng phương pháp điều trị tế bào đang được phát triển bởi Cellectis, một công ty công nghệ sinh học Pháp. Nó bao gồm các tế bào máu khỏe mạnh lấy từ một người hiến tặng có các gene chống ung thư trong cơ thể. Phương pháp này chỉ mới được thử nghiệm trên chuột, và chỉ có duy nhất 1 liều thuốc có sẵn.
1ml thuốc được đưa vào cơ thể Layla trong khoảng 10 phút truyền vào hồi tháng 6 - khi cô bé được 1 tuổi. Bố cô bé nhớ lại: "Thật đáng sợ khi biết rằng phương pháp này chưa từng được thử nghiệm trên cơ thể người trước đó, nhưng dù mạo hiểm chúng tôi cũng muốn được thử. Con bé đã trải qua quá nhiều đau đớn, chúng tôi biết mình phải làm gì đó để giúp Layla."
Ban đầu, không ai biết liệu phương pháp này có hiệu quả hay không. Tuy nhiên trong vòng vài tuần lễ, Layla bắt đầu có dấu hiệu phục hồi. Việc cấy ghép tủy xương tiếp tục được thực hiện để đảm bảo rằng căn bệnh ung thư đã biến mất hoàn toàn, và các xét nghiệm cho thấy cô bé đã thực sự khỏe mạnh. Giờ đây cô bé được về nhà sống với bố mẹ và chị gái 8 tuổi Reya.
Các bác sĩ cho rằng sự phục hồi của Layla là "gần như một phép lạ" và việc điều trị có thể mở đường cho một cuộc cách mạng trong điều trị ung thư. Ảnh trên là cô bé chụp chung với cha mẹ (Lisa Foley và Ashleigh Richards) và chị gái Reya, tám tuổi. Giáo sư Paul Veys - bác sĩ điều trị chính cho Layla cho biết: "Vì đây là lần đầu tiên phương pháp này được dùng cho con người, chúng tôi cũng không thể biết được liệu nó có thành công hay không, và khi nào thì nó có tác dụng - nên chúng tôi quá vui mừng khi thấy sức khỏe của cô bé tiến triển tốt. Căn bệnh
ung thư máu ở bé đã quá nặng nên việc này giống như một phép lạ vậy!"
Từ đó tới giờ, Layla vẫn thường xuyên đi tái khám để đảm bảo rằng căn bệnh ung thư không quay trở lại - và trong vòng 1 năm nếu các kết quả đều khả quan thì có nghĩa là bé đã khỏi bệnh hoàn toàn. Tuy nhiên các bác sĩ quá phấn khích với sự phục hồi của Layla nên họ đã công bố các chi tiết về quá trình điều trị. Một bản báo cáo hoàn chỉnh sẽ được thuyết trình trong hội nghị Huyết học thường niên ở Florida vào tháng tới.
Tiến sĩ Andre Choulika, chủ tịch công ty Cellectis cho rằng câu chuyện của Layda có thể báo trước sự khởi đầu của một cuộc cách mạng trong điều trị ung thư.
Tiến sĩ Matt Kaiser từ tổ chức từ thiện Bloodwise - một tổ chức chuyên giúp đỡ các bệnh nhi bị bạch cầu, cảnh báo rằng việc nghiên cứu kĩ lưỡng hơn nữa là rất cần thiết, tuy nhiên ông cũng cho biết: "Khái niệm về tế bào miễn dịch có khả năng nhận ra và tiêu diệt các tế bào bạch cầu là vô cùng thú vị và về lý thuyết, nó có thể lấy lại cuộc sống cho các bệnh nhi ung thư máu."
|
Bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính: bệnh ung thư phổ biến nhất ở trẻ em.
Cứ khoảng 2,000 trẻ em thì sẽ có 1 bé bị mắc bệnh này, chủ yếu trong lứa tuổi từ 2-5 tuổi. Các triệu chứng của căn bệnh bắt đầu diễn ra một cách chậm chạp trước khi nó trở nên nghiêm trọng, bao gồm: xanh xao, mệt mỏi, khó thở, có nhiễm trùng lặp đi lặp lại trong một khoảng thời gian ngắn kèm theo chảy máu bất thường và thường xuyên.
Thông thường, tủy sẽ sản xuất ra các tế bào được phát triển một cách đầy đủ trước khi được đưa vào máu, tuy nhiên khi mắc bệnh này, tủy xương bắt đầu sản xuất một số lượng lớn các tế bào máu trắng không hoàn chỉnh và không thể phát triển được. Khi lượng tế bào này tăng lên, các xét nghiệm sẽ cho thấy sự sụt giảm tương ứng về số lượng các tế bào hồng cầu và các tế bào tiểu cầu, gây ra các triệu chứng của bệnh thiếu máu.
Chỉ riêng ở nước Anh, mỗi năm có khoảng 8,600 người bao gồm cả người lớn và trẻ em được chẩn đoán mắc bệnh bạch cầu.
Các nhà khoa học đã sửa đổi tế bào máu được hiến như thế nào để chúng có thể chống lại bệnh ung thư?
Bé Layla Richards đã được cứu chữa bởi các tế bào máu biến đổi gene nhằm chống lại bệnh ung thu. Các nhà khoa học đã thực hiện 3 thay đổi tế bào lên máu của một người hiến tặng ngẫu nhiên ở Mĩ.
Đầu tiên, họ thêm vào các gene chống lại bệnh bạch cầu - ung thư máu trắng. Các gene này tạo ra một loại protein trực tiếp tiêu diệt các tế bào bệnh ung thư trong cơ thể.
Sau đó, họ sử dụng một kĩ thuật tiên tiến được gọi là TALENs để tắt 2 gene: gene đầu tiên để đảm bảo cơ thể Layla sẽ không từ chối các tế bào máu được hiến tặng bởi bất cứ ai trong hiện tại và tương lai, và gene thứ 2 để đảm bảo các tế bào máu được hiến tặng sẽ không bị xóa sổ bởi các loại thuốc rất mạnh sẽ được đưa vào cơ thể Layla trong quá trình phục hồi sức khỏe của cô bé.
Trong tháng 6, Layla đã được truyền 50 triệu tế bào biến đổi gene. Và phải mất 3 tháng để các tế bào này tìm kiếm và tiêu diệt hoàn toàn căn bệnh bạch cầu trong cơ thể cô bé.
Vào tháng 9 - nghĩa là sau 3 tháng được truyền thuốc - Layla đã được cấy ghép tủy xương.
Tủy xương là "nhà máy" sản xuất tế bào máu cho cơ thể, nên việc thay thế tủy bị lỗi bằng tủy xương khỏe mạnh sẽ giúp cơ thể Layla sản xuất các tế bào máu khỏe mạnh từ thời điểm này. Các tế bào biến đổi gene giúp Layla khỏi bệnh cũng đã bị tiêu diệt trong quá trình cấy ghép, vì thế chúng cũng sẽ không tồn tại trong cơ thể bé nữa.
Việc điều trị này vô cùng phức tạp và nó được dùng như một phương sách cuối cùng, khi các liệu pháp thông thương đã thất bại.
Tuy nhiên, 1/2 số trẻ em mắc ung thư ở Anh là trẻ mắc bệnh bạch cầu cấp tính - chính là căn bệnh đã suýt lấy đi sinh mạng của Layla. Và các bé này giờ đây đã có thể có hi vọng được cứu sống. Hàng trăm người lớn và trẻ em mắc các dạng bạch cầu khác cũng có thể được sống.
Việc tinh chỉnh các tế bào hiến tặng theo những cách khác nhau cũng có thể cho phép điều trị các bệnh ung thư khác, trong đó có bệnh ung thư phổi đang ngày càng phổ biến hơn.
TALENs là một làn sóng mới rất được ưa chuộng trong kĩ thuật chỉnh sửa gene bởi chúng cho phép thay đổi DNA một cách chính xác.
Đây là lần đầu tiên người ta sử dụng các tế bào được chỉnh sửa bởi phương pháp TALENS để cứu chữa một người và cũng chỉ là lần thứ 2 tế bào gene sửa đổi được sử dụng trên thế giới.
Nhiều người hi vọng rằng công nghệ này cũng có thể được sử dụng để sửa các lỗi di truyền gây những bệnh như xơ nang và máu khó đông. Tuy vậy người ta cũng lo ngại rằng công nghệ TALENs cũng có thể bị lợi dụng để tạo ra những em bé "được lập trình" - thực hiện qua việc đặt hàng màu mắt hay màu tóc cụ thể.
Sẽ cần thêm rất nhiều nghiên cứu để chứng minh rằng đây là phương pháp điều trị bệnh bạch cầu an toàn và hiệu quả. Và nếu đúng là như vậy, loại tế bào đã được dùng để điều trị cho Layla hẳn sẽ vô cùng hữu ích. Đầu tiên, chúng sẽ được ưu tiên để cứu chữa cho những ai đã trải qua tất cả các phương pháp điều trị khác mà không tiến triển, tuy nhiên công ty công nghệ sinh học Cellectis mong muốn rằng phương pháp này sẽ được phổ biến hơn với giá thành không quá cao để đảm bảo tất cả mọi người đều có thể được cứu chữa.
|
Theo Dailymail
