Sau Mỹ và Châu Âu, Australia là nước mới đây chấp nhận đưa liệu pháp CAR-T để áp dụng điều trị ung thư máu. 

CAR-T được các nhà khoa học trên thế giới đánh giá là liệu pháp mang tính cách mạng, sử dụng tế bào miễn dịch của chính bệnh nhân để diệt trừ ung thư trong một lần điều trị duy nhất, không giống như hóa trị và xạ trị thường phải dùng nhiều lần.

Để hiểu rõ hơn về liệu pháp miễn dịch tế bào CAR-T, chúng tôi đã có cuộc trao đổi với PGS.TS Phạm Cẩm Phương, Phó Giám đốc Trung tâm Y học hạt nhân và Ung bướu (Bệnh viện Bạch Mai).

PV: Thưa PGS.TS Cẩm Phương mới đây, tại Australia đã chấp nhận liệu pháp miễn dịch CAR-T giúp điều trị ung thư máu một lần duy nhất. Vậy liệu pháp miễn dịch CAR-T, thực chất là gì? Cơ chế tiêu diệt ung thư bằng cách nào?

PGS.TS Phạm Cẩm Phương: Phương pháp điều trị miễn dịch mới CAR-T được viết tắt từ (Chimeric Antigen Receptor T-cell), hay còn được gọi là tế bào lympho T chứa receptor (thụ thể), kháng nguyên, dạng khảm.

Thụ thể là một phân tử protein nằm trên màng hay trong tế bào, nhận tín hiệu hoá học từ bên ngoài vào trong tế bào, tương tự vai trò "cánh tay" hay "đôi mắt" của tế bào lympho T.

Kháng nguyên là một phân tử kích thích đáp ứng miễn dịch của cơ thể.

Dạng khảm là dạng được lai từ ít nhất 2 cá thể khác nhau.

PGĐ Trung tâm Y học hạt nhân và ung bướu: Liệu pháp chữa ung thư 1 lần duy nhất tỷ lệ khỏi rất cao - Ảnh 1.

Bác sĩ Phương đang tư vấn cho bệnh nhân.

CAR-T là một trong những phương pháp điều trị miễn dịch, dựa vào hệ miễn dịch để chống lại ung thư bằng cách nâng cao khả năng phát hiện và diệt trừ tế bào ung thư của những tế bào hệ miễn dịch.

PV: PGS có thể giải thích một cách dễ hiểu hơn về cơ chế tiêu diệt tế bào ung thư khi bệnh nhân chỉ cần điều trị ung thư một lần?

PGS.TS Phạm Cẩm Phương: Có thể hiểu môn na, tế bào ung thư như những "kẻ tội phạm" và tế bào lympho T như "cảnh sát" chuyên đi bắt và xử lý tội phạm.

Các tế bào ung thư lại quá giỏi trong việc giả dạng là tế bào lành (bình thường) nên cảnh sát thường bỏ sót, tạo cơ hội cho chúng sinh sôi nảy nở (khối u ác tính và di căn).

Phương pháp CAR-T như một trường cảnh sát huấn luyện và trang bị công cụ đặc biệt (CAR) để cảnh sát nhận biết và xử lý kẻ xấu dễ dàng và chính xác hơn.

Khi vào cơ thể, CAR-T sẽ đi tuần tra khắp nơi và chạm công cụ đặc biệt CAR vào đối tượng để xác định đây là tội phạm và xử lý hay là tế bào bình thường.

PGS.TS Phạm Cẩm Phương: Tế bào lympho T được lấy từ máu của bệnh nhân bằng phương pháp apheresis và trải qua nhiều bước tiếp theo mới có tạo ra được CAR-T.

CAR-T khi được đưa vào cơ thể sẽ được nhân lên trong cơ thể. Những tế bào này đã được lập trình để nhận biết, tấn công và tiêu diệt những tế bào ung thư có kháng nguyên tương ứng trên bề mặt.

Tế bào CAR-T có thể tồn tại trong cơ thể một thời gian dài sau thời điểm được truyền vào máu, nên chúng có thể bảo vệ cơ thể khỏi tái phát ung thư. Vì vậy, mà phương pháp này có thể điều trị ổn định bệnh ung thư trong một thời gian.

PV: Liệu pháp chữa ung một lần CAR-T hiện đang điều trị hiệu quả cho loại ung thư nào?

PGS.TS Phạm Cẩm Phương: Hiện nay, CAR-T chủ yếu được chỉ định cho các bệnh lý huyết học như: bệnh bạch cầu, bệnh u lympho ác tính không Hodgkin tế bào B, tái phát, dai dẳng, sau điều trị bằng các phương pháp khác

Với các bệnh ung thư khác, phương pháp CAR-T đang tiếp tục được nghiên cứu và hy vọng sớm có câu trả lời.

PGĐ Trung tâm Y học hạt nhân và ung bướu: Liệu pháp chữa ung thư 1 lần duy nhất tỷ lệ khỏi rất cao - Ảnh 2.

Bác sĩ Phương khám phổi cho bệnh nhân.

PV: Thưa PGS, hiệu quả của phương pháp điều trị ung thư một lần CAR-T được đánh giá như thế nào?

PGS.TS Phạm Cẩm Phương: Đã có khoảng 200 nghiên cứu và thử nghiệm đang diễn ra ở Mỹ và các nước khác trên thế giới:

Một nghiên cứu đã được diễn ra ở 25 địa điểm ở Mỹ, Canada, Châu Âu, Nhật và Úc gồm 63 bệnh nhân từ 3 đến 21 tuổi mắc bệnh bạch cầu cấp dòng lympho B tái phát, dai dẳng.

Kết quả cho thấy 82,5% (52/63 bệnh nhân) đã hoàn toàn khỏi bệnh trong vòng 3 tháng sau khi được truyền Tisagenlecleucel (CTL019). Nghiên cứu này đã giúp Tisagenlecleucel (CTL019) trở thành phương pháp điều trị tế bào CAR-T đầu tiên được phê chuẩn bởi FDA Hoa Kỳ.

Nghiên cứu tại trường đại học Pennsylvania tại Mỹ đã và đang thử nghiệm Tisagenlecleucel (CTL019) trên 30 bệnh nhân từ 1 đến 24 tuổi khi bị tái phát bệnh bạch cầu cấp dòng lympho sau khi đã trải qua một hay nhiều đợt điều trị bằng những phương pháp khác.

Kết quả, 90% (27/30 bệnh nhân) đã hoàn toàn khỏi bệnh. Tỷ lệ hoàn toàn khỏi bệnh trên 6 tháng là 67%.

Tại trường đại học Washington/Bệnh viện nhi Seattle/Trung tâm nghiên cứu ung thư Fred Hutchinson tại Mỹ mở rộng lứa tuổi từ 1 đến 75 tuổi với các loại bệnh ung thư bạch cầu.

Đã chữa lành ung thư hoàn toàn cho 85% (11/13 bệnh nhân) và nghiên cứu này vẫn đang được thực hiện và theo dõi.

Tại Trung Quốc phương pháp này cũng được thử nghiệm với nhiều bệnh nhân ung thư.

PV: Vậy còn tại Việt Nam thì CAR-T đã được ứng dụng điều trị cho bệnh nhân chưa, thưa PGS?

PGS.TS Phạm Cẩm Phương: Tại Việt Nam, chúng tôi cũng hy vọng trong tương lai cũng sẽ áp dụng phương pháp này trong điều trị bệnh.

Với phương pháp điều trị miễn dịch đang được nghiên cứu và ứng dụng hiện nay, tôi hy vọng rằng sẽ tạo các bước đột phá mới trong điều trị bệnh ung thư.

Tuy nhiên, cũng cần phải có thêm các nghiên cứu để dự đoán và lựa chọn được bệnh nhân nào sẽ đáp ứng tốt với phương pháp điều trị này.

Cảm ơn PGS.TS Phạm Cẩm Phương, chúc PGS sức khỏe và thành công!